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美研制"心脏病预防针":用基因编辑技术3年内人体实验

字号+作者:试管婴儿之家 来源:美孕宝宝跨境医旅 2019-05-14 13:51 我要评论() 收藏成功收藏本文

一家美国初创公司正在研发“心脏病预防针”,欲通过基因编辑疗法降低心脏病的发病率,预计在3年内开启人体实验。近日,其基因编辑计划得到谷歌母公司Alphabe'...

一家美国创业公司正在开发一种 "心脏病预防针", 通过基因编辑疗法降低心脏病发病率, 预计将在3年内开始人体试验。

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最近, 其基因编辑计划得到了谷歌母公司 Alphabet Venture capital 基金的支持, 完成了 5, 850万美元的 a 期融资。

这家新兴的生物技术公司名为 "Veve Therapeutics", 由麻省总医院基因组医学中心主任、前哈佛医学院心脏病专家 sekar Kkasiresan 创立。体内的胆固醇水平与心脏病的发病率有关, 随着年龄的增长, 胆固醇会堵塞血管, 最终导致心脏病发作。据英国《卫报》报道, verve Therapeutics 正准备使用 CRISPR-CAS9 基因编辑技术来转化参与在肝脏中制造低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇的 PCSK9 基因。

该公司首席科学顾问、宾夕法尼亚大学遗传学家 crans Musunuru Kiran Musunuru 利用 Crispr-cas9 修改小鼠 PCSK9 基因, 成功地将小鼠胆固醇降低了35% 至40%。

Verve Therapeutics 强调, 它只开发用于编辑体细胞的治疗方法, 而这些体细胞并没有传递给后代。2014年, 科学和技术日报报道了 Crans Musunuru 及其同事的 PCSK9 基因编辑研究。当时两人发表在《美国心脏协会循环研究》杂志上的一项研究表明, 通过基因组编辑技术改变 PCSK9 肝脏基因的功能可以降低心脏病发作的风险。

他们的动物实验表明, 只要一针就能永久降低小鼠的胆固醇水平, 将心脏病发作的风险降低 4 0% 至 9 0%。当时, 克罗斯·穆苏努鲁说: "这种方法将治疗心脏病, 从实验室到人体临床试验, 可能需要 1 0年左右"

发展心脏病基因编辑疗法的初衷是改变心脏病的治疗范式。Sekar Kateray树脂告诉路透社记者, 大多数心脏病患者每天都需要服药, 但现有的心脏药物有高价格、大副作用等缺点。基因编辑疗法可以将心脏病的治疗范式从日常药物治疗转变为每月注射, 转变为 "一劳永逸" 的方法。

也就是说, 通过一次性基因治疗可以永久预防心脏病发作。据英国《卫报》报道, 该公司预计将在三年内进行人体试验, 以治疗患有罕见遗传疾病的心脏易发群体。如果治疗效果安全有效, 就会扩大到更多的人。

Kk09an 说, 基因编辑疗法可以用于经历过心脏病发作的成年人, 他们希望避免再次发作。最近, Vervi; 理赢了谷歌母公司 Alphabet 的风险资本基金牵头的 5 850万美元的 a 轮融资。

据悉, 这笔钱用于进行早期的动物实验。除了 Alphabet 的风险资本领域, Verveeutics 的 a 轮投资者还拥有 ARCH 风险投资伙伴、f-prime 资本和生物制药资本。

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